合成生物产业快讯 (2023年10月)

（1）近期，创健医疗完成了超 2 亿元 B 轮融资。据悉，该笔融资由全球最大专注消费全周期投资的 L Catterton（路威凯腾）旗下首支人民币基金，及中信证券旗下的中信里昂资本联合领投。其中，L Catterton 是由 L Capital 和 Catterton 两家私募股权基金公司于 2016 年合并而成，L Capital 是 LVMH 旗下私募股权公司。去年 8 月，创健医疗才完成首轮近 2 亿元融资，由资生堂在华设立的首个专项投资基金资悦基金领投。这也是资悦基金成立后的首笔投资。创健医疗成立于2015年，以医疗器械的高标准，将重组胶原蛋白应用场景覆盖到了医药、组织工程、食品和化妆品等多个领域，并形成生物原料、医疗终端、ODM 三大业务板块。

（2）10月7日，皓阳生物宣布完成近2亿元B+轮融资。本轮融资由康哲药业控股有限公司领投，老股东东方嘉富等进一步加持。康哲药业控股有限公司作为本轮融资的领投方，在此之前已与皓阳生物达成了全面战略合作协议，双方将在新药研发、药学研究、临床样品和商业化生产等方面展开并推进合作。这将有助于提高产品质量和降低生产成本，加速新药上市的进程，从而更好地满足全球患者对高质量生物制药产品的需求。本轮融资所得将主要用于完善公司人员团队，以及扩展抗体、重组蛋白和ADC药物的商业化生产线。此外，一部分资金将用于加强在海外市场的布局，以拓展皓阳生物在国际市场的影响力，进一步推动公司的全球化战略。皓阳生物成立于2015年，是一家专注于生物药的公司。

（3）近日，靖因药业（上海）有限公司宣布完成6000万美元的B轮融资，以推进其siRNA新型疗法产品管线的临床开发和新一代核酸分子递送技术的迭代创新。本轮融资由汉康资本领头，康禧全球投资基金参与跟投，原有投资方奥博资本和鸿元资本持续追加投资。目前公司已经累计获得近亿美元的融资。靖因药业是一家国际创新的生物技术公司，聚焦新一代核酸创新疗法在心血管疾病领域的开发，致力成为颠覆慢病防治的领军者。

（4）近日，专注下一代通用型细胞疗法的“臻愈生物”完成数千万元种子轮融资，该轮融资由君联资本独家投资，所得资金将主要用于推进公司的已获得良好IIT结果的新型低成本、货架型细胞疗法管线。成都臻愈生物医药科技有限公司（以下简称“臻愈生物”）是成都岷山细胞工程技术研究孵化的首家生物科技公司，聚焦于下一代通用型细胞治疗产品研发，包括新型通用型治疗性细胞疫苗与in vivo CAR-T等

（5）近日，诺未生物宣布完成5000万元pre-B轮融资。本轮融资由新投金石和聚焦基金共同投资。融得资金将用于加速推进诺未生物基于STARi平台开发的抗肿瘤核酸新药的临床研究、扩充专业团队及全球首创的颠覆性抗肿瘤新药管线的开发。诺未生物作为一家专注基因治疗领域的生物创新药研发型企业，以独特的商业化视角注重于未满足的临床需求，持续开展First-in-class型具有完全自主知识产权的“中国原创”核酸药物研究。诺未团队优势互补、高效协作，近3年从无到有先后取得2个1类新药IND批件（第3个IND已获受理），在细胞基因治疗、核酸新药、肿瘤疫苗等领域取得发明专利40余件，以公司为一作或通讯作者单位发表SCI论文6篇，获得北京市科委重大专项资金支持。

（6）近日，绽妍生物科技有限公司宣布已完成首轮融资，本轮融资由鼎晖百孚独家投资。绽妍生物是一家专业从事合成生物原料、生物医用材料、皮肤学级护肤品研发生产和销售的创新型企业，专注于为皮肤问题提供精准高效的解决方案。绽妍生物立足合成生物学技术，布局了大量终端应用专利，涵盖了从生物活性原料到生物医学材料、医疗终端产品及皮肤学级护肤品的全产业链体系。目前已实现“重组贻贝粘蛋白”“A型重组III型人源化胶原蛋白”“重组纤连蛋白”“重组超氧化物歧化酶”等生物活性材料的研发及生产，并且已经应用到绽妍的多个系列产品中。

（1）近日，中国科学院天津工业生物技术研究所高通量编辑与筛选平台实验室王猛研究员带领团队，提出了一种全新的设计理念并开发相应的高通量筛选方法，成功将酶转化为可基因编码的、基于循环排列荧光蛋白(cpFP)的生物传感器。研究团队很快获得了11 种有机酸和氨基酸的 GECFINDER，并验证了GECFINDERs是针对有机酸和氨基酸的高灵敏度、高特异性生物传感器，具有良好的稳定性和较高的动态范围。研究团队进行了GECFINDER应用的初步探索，发掘了基于循环排列荧光蛋白的生物传感器在体外应用的巨大潜力，证明了GECFINDER在复杂生物样品中可以高效、准确地定量氨基酸浓度，有望成为针对苯丙酮尿症（PKU）等先天性代谢疾病的POCT快速诊断工具。

（2）近日，斯微（上海）生物科技股份有限公司与华中农业大学赵凌教授团队联手开发了一款狂犬mRNA疫苗。研究发现，仅需单剂免疫即可有效保护实验动物免于致命的狂犬病毒感染。研究成果以“A single immunization with core-shell structured lipopolyplex mRNA vaccine against rabies induces potent humoral immunity in mice and dogs”为题，发表在新发感染领域全球知名期刊Emerging Microbes & Infections上。

   （3）近期，天津大学酶工程与技术课题组基于底盘细胞筛选和副产物循环再利用，设计了一种新型的 PET 生物回收工艺。这种新型 PET 生物降解工艺具有高效、经济、节能和环保的多重优势，可将发酵产酶成本降低47.9%，为解决 PET 生物回收工业化中的瓶颈问题提供新思路，助力 PET 再生向产业化发展更进一步。

（4）近日，来自中国科学院深圳先进技术研究院和哈尔滨工业大学的研究人员在 Nature Sustainability 上发表研究。不同于石油基和糖基生物发酵的化学品生产路线，该研究利用实际工业废水规模化合成半导体材料-细菌杂合体，实现光能驱动污染物到化学品的高值转化，创建一条污染物基光驱生物制造路线，为化学品的可持续生产提供重要的新方向。该研究开发了一种低成本、环境友好、可持续的光能驱动化学品合成方法，实现了协同利用多种废水污染物可持续生产半导体材料-生物杂合体系并原位应用于光能驱动化学品合成，证实了该体系具有规模化放大生产的潜力，为实现清洁生产、降低碳排放、提高资源利用率以及推动循环经济提供了新的可能性。未来将进一步探索其在大规模生物制造中的应用。

（1）10月12日，江苏江山聚源生物技术有限公司与美瑞健康国际正式签署战略协议。双方将基于各自优势，共同成立“功能蛋白联合研发中心”，推动重组胶原蛋白的功能研究和应用推广，并达成广泛的战略合作伙伴关系，共同推动全面深度合作。本次聚源生物与美瑞健康深度战略合作的展开，将进一步推动双方之间的资源和优势共享，为重组胶原蛋白领域注入全新活力，探索合成生物学全新路径，助推产业发展与市场开拓，快速实现双方共赢。

（2）10 月 16 日，全球第二大酵母公司、国家重点高新技术企业安琪集团与拥有全球领先合成生物技术平台的上海肆芃科技有限公司于湖北宜昌正式举办了合资公司签约仪式。自去年 11 月签署战略合作框架协议以来，结合安琪集团在发酵生产、商业渠道层面的优势以及肆芃科技在合成生物学技术积累、产品管线的储备，双方进行了一系列多菌株、多产品的工程化试验合作，并取得显著进展。本次签约后，双方将共同组建合资公司，推进生物技术落地，实现相关产品规模化生产和商业拓展，进一步强化大宗产品低碳制造的产业先发优势，打造国际负碳生物制造平台。

（3）10月19日，华神科技拟收购博浩达相关事宜有了新进展，公司正式披露发行股份购买资产并募集配套资金暨关联交易报告书（草案），拟向四川远泓生物科技有限公司、成都博浩达生物科技有限公司发行股份购买四川博浩达生物科技有限公司100%股权，同时拟向包括成都远泓生物科技有限公司在内的不超过35名合格投资者发行股份募集配套资金。公告显示，标的资产评估的增值率高达524.09%。华神科技称，公司将发展健康产业作为未来拓展的方向和重点，致力于将公司打造成为涵盖现代中医药与合成生物为一体的国际创新医药健康产业集团。通过本次交易，公司将拓宽业务范围、拓展新的盈利增长点，有利于公司快速实现在合成生物领域的产业布局，提升盈利能力和发展潜力。

（4）10月25日，江苏吴中全资子公司吴中美学与南京东万生物技术有限公司签署了投资及技术合作协议。公告显示，本次合作吴中美学取得南京东万重组人胶原蛋白原料在合作领域内的独家经销权与独家开发权。同时委托南京东万基于该重组人胶原蛋白原料开发相关III类医疗器械产品，合作金额为人民币2000万元。据悉，该胶原蛋白通过CHO细胞体系表达，并由中国食品药品检定研究院出具的检测报告认为其具有胶原蛋白三螺旋结构。

（5）近日，重庆智飞生物制品股份有限公司与葛兰素史克公司（GSK）签署了《独家经销与联合推广协议》，双方就GSK研发生产的欣安立适^®（重组带状疱疹疫苗）开展深度合作。此次协议的签订，标志着双方合作的正式开启。未来，双方将共同推动创新优质的疫苗产品惠及更多中国民众，创造更好的社会效益、企业效益。根据协议，GSK将向智飞生物独家供应欣安立适^®（重组带状疱疹疫苗），并许可智飞生物在中国大陆地区（不包括港澳台）营销、推广、进口并经销该产品。该协议初始期三年，初始期结束后，有可能再延长三年。

（6）日前，菲鹏集团与广东智慧医学国际研究院签署战略合作协议，宣布双方将依托“π-HuB计划”，在科技产品研发、科技资源平台共享、应用型人才培养和自主创新能力提升等方面展开深度合作，共同推进国家重大科技项目立项与落地。这次活动是菲鹏首次对外正式揭示其在蛋白质组学领域的布局。通过这项合作，依托菲鹏在体外诊断原料、试剂解决方案、开放仪器和多组学人工智能平台等全产业链的优势，双方将共享包括慧眼工程相关的蛋白质组学实验平台以及各自具有特色优势的科研装置及资源，积极探索并打通基础研究成果向产业化转移转化的路径。

（1）10月10日，按美国FDA GRAS准则进行的恒鲁生物LNTⅡ（乳糖-N-三糖，Lacto-N-Triose II）SELF GRAS科学评价获专家批准（图1）证书，这是中国企业在HMO领域全球首次使用自主知识产权（安全底盘细胞，安全基因来源）获得的HMO市场准入许可。同时，恒鲁生物自主研制的多个HMO（2-FL、LNT、LNnT、LNB等），已陆续向美国、欧盟、澳新以及国内相关主管部门提交安全认证申请。SELF GRAS 安全认证的通过，标志着恒鲁生物的HMO品种已经进入完全商业化阶段。

（2）10月19日，国家药品监督管理局医疗器械技术评审中心发布最新一批医疗器械原材料的主文档登记清单。柏垠生物提交的“重组贻贝粘蛋白溶液原材料”主文档已完成登记（编号：M2023118-000），成为国内首家完成“重组贻贝粘蛋白”医疗器械原材料主文档登记的企业。此次主文档登记将有力促进以重组贻贝粘蛋白作为核心原料的医疗器械产品开发和注册，大幅缩短下游产品开发和上市时间，提升贻贝粘蛋白作为创面修复、抗炎抗敏等适应症的明星成分的市场认可度和知名度。贻贝粘蛋白成为继胶原蛋白之后重组蛋白家族的明日之星，同时为创新生物材料的生物制造打开新局面。

（3）近日，广东瑞顺生物技术有限公司宣布其全资子公司—浙江瑞加美生物科技有限公司递交的“RJMty19注射液治疗复发/难治性自身免疫性疾病”IND申请得到国家药品监督管理局（NMPA）药品审评中心（CDE）正式受理（受理号：CXSL2300661）。此次RJMty19注射液AID适应症IND申请获得CDE受理，意味着RJMty19注射液作为全球首款现货通用型CD19-CAR-DNT免疫细胞治疗产品向正式注册临床试验又迈进了一步。

（4）近日，拓新天成宣布该公司及其美国Tcelltech公司的TX103 CAR-T细胞的临床试验申请（IND）获得美国FDA批准，用于治疗恶性脑胶质瘤。TX103是一款靶向B7-H3的CAR-T细胞药物，已于今年6月获得了FDA孤儿药资格，用于治疗恶性脑胶质瘤。TX103是一款靶向B7-H3的CAR-T细胞药物，已经在治疗复发恶性脑胶质瘤的早期临床试验研究中观察到较好的安全性和疗效信号。在脑胶质瘤中，B7-H3的表达与脑胶质瘤级别呈正相关，高级别脑胶质瘤B7-H3表达量高，低级别或正常脑组织低表达或不表达B7-H3。B7-H3在肿瘤细胞中高表达后，可作为免疫检查点帮助肿瘤细胞免疫逃逸，同时赋予肿瘤细胞更具攻击性的表型，因此B7-H3高表达与肿瘤侵袭性和不良预后相关。

（5）近日，CDE官网显示，苏州圣因生物医药有限公司自主研发的1类新药SGB-3403注射液获得临床试验申请默示许可（受理号：CXHL2300741），用于治疗高胆固醇血症。SGB-3403是一款靶向PCSK9的RNAi药物。该款药物是圣因生物首款创新型RNAi药物，采用了圣因生物独特创新的新一代GalNAc偶联技术递送到肝脏细胞，通过RNAi抑制肝脏PCSK9蛋白的合成。

（6）日前，CDE官网显示上海先博生物科技有限公司“SNC109注射液”的IND申请已获CDE受理。SNC-109注射液是一款特异性针对胶质母细胞瘤的CAR-T细胞，为双臂BiTE装甲的双CAR-T细胞。先博生物是一家处于临床开发阶段的细胞治疗生物技术公司。成立于2019年，原为先声药业子公司，2021年分拆成为独立运营公司。先博生物在中国上海、美国波士顿均有研究中心。

（1）10月2日，Broken String Biosciences公司完成了1500万美元的A轮融资，由Illumina Ventures领投。这笔资金将用于将Broken String基于下一代测序(NGS)的DNA断裂图谱平台INDUCE-se开发，并将其功能扩展到基因编辑之外，拓宽公司产品的市场战略并推进商业化。

（2）近日，德国合成生物学初创公司 Cambrium 宣布获得 800 万欧元的种子轮资金，用于新型高性能分子的商业化和其它产品线的推出。本轮由 Essential Capital 领投，SNR、Valor Equity Partners 和 HOF Capital 共同参与。迄今为止，该公司总共获得 1100 万欧元资金。Cambrium 的首款分子成分 NovaColl™ 专为高效护肤而设计，于今年 3 月份推出，该公司声称是市场上唯一一种 100% 与皮肤相同的小分子胶原蛋白；提供了以前无法达到的相容性；且具有独特的微分子结构，能够跨越皮肤层发挥功效。

（3）近日，生物材料公司 Bolt Threads 宣布，将通过与特殊目的并购公司 Golden Arrow Merger Corp（纳斯达克股票代码：GAMC）合并在纳斯达克上市。此次业务合并对 Bolt Threads 的估值为 2.5 亿美元。Bolt Threads于 2009 年成立，旗舰产品是 b-silk，其灵感来自于蜘蛛丝。b-silk 是一种生物基且可生物降解的成分，被用作美容和个人护理行业有机硅弹性体（一种不会随时间降解的化学品）的替代品，合作品牌包括 Vegamour 等。b-silk™ 自 2020 年起已在美国丝芙兰商店的产品中上市。旗舰产品是 b-silk，其灵感来自于蜘蛛丝。b-silk 是一种生物基且可生物降解的成分，被用作美容和个人护理行业有机硅弹性体（一种不会随时间降解的化学品）的替代品，合作品牌包括 Vegamour 等。b-silk™ 自 2020 年起已在美国丝芙兰商店的产品中上市。

（4）近日，合成生物学初创 Pow.Bio 宣布完成 950 万美元的 A 轮融资。此轮融资由 Re:Food 和 Thia Ventures 领投。Pow.Bio 成立于 2019 年，总部位于加利福尼亚州伯克利。在创始人 Ouwei Wang（CTO）和 Shannon Hall（CEO）的领导下，公司通过开发智能连续发酵技术，建立更高效的生物反应器容量，大幅降低与生物制造相关的高成本，由此释放可持续生物制造产品的经济可行性。Pow.Bio 系统中集成了一种名为 SOFe 的 AI 控制软件，可以加速流程优化并驱动自动发酵，能够运行数百小时的高性能连续发酵。其先进的硬件和智能软件的结合，以传统系统资本支出的一小部分，推动了 5 倍的生产力增长。

（5）近日，由 CureVac 前首席执行官 Franz-Werner Haas 执掌的生物技术公司 LimmaTech 宣布完成 3700 万美元 A 轮融资，由 Adjuvant Capital、AXA IM Alts 和 Novo Holdings REPAIR Impact Fund 领投。所得款项将使 LimmaTech 能够推进其专有技术平台，并加速其针对细菌感染的临床前和临床候选疫苗的研发，包括针对志贺氏菌病和淋病的项目。

(6) 近日，总部位于加利福尼亚州的生物技术公司Rampart Bioscience 宣布完成8500万美元A轮融资，用于开发针对一种罕见的遗传性疾病（低磷酸酯酶症，HPP）的项目，该疾病是一种影响骨骼和牙齿发育的遗传性疾病。Rampart 的专有 DNA 药物平台称为 HALO，其灵感和开发利用来自大自然的线索，以克服病毒和早期非病毒基因方法的关键限制和安全问题。HALO 平台旨在生产高效、持久且可重复使用的疗法。自2019 年成立以来，该公司已筹集1.25亿美元的私募融资。该公司由两位生物技术资深人士Louis Breton和Jeffrey Bartlett领导。Louis Breton曾和2006 年与诺贝尔奖获得者David Baltimore共同创立治疗罕见病的公司Calimmune，该公司于2017年被CSL Behring收购。Jeffrey Bartlett也曾在该公司担任首席科学官兼研发高级副总裁，后在CSL Behring担任基因治疗战略开发高级总监。

(1)近日，VBI Vaccines公布了下一代用于递送mRNA的包膜病毒样颗粒（eVLP）技术，该技术通过在mRNA分子中添加结构病毒蛋白核心，指示细胞产生靶抗原的同时在体内产生eVLP。临床前研究结果显示，VBI推出的新型mRNA-launched eVLP (MLE) 技术能够产生比其他mRNA疫苗更强的B细胞和T细胞信号。与其他已知的mRNA疫苗生产平台类似，MLE技术还具有简化和加速制造、可控制（CMC）流程和生产时间的额外优势。

(2)近日，先进生物能源和生物产品创新中心 (CABBI) 团队在 Nature Communications 期刊上报道了一种以甘蔗生产生物基琥珀酸的经济方法。研究人员通过代谢工程改造耐酸的非模式酵母——东方伊萨酵母（Issatchenkia orientalis），创建了一条高效的端到端的生产管线，避免了下游加工中的高成本步骤。CABBI 转化主题负责人、化学与生物分子工程 (ChBE) 教授赵惠民为本文通讯作者之一。

(3)10月12日，哥伦比亚大学的研究人员在国际顶尖学术刊Science上发表了题为：Probiotic-guided CAR-T cells for solid tumor targeting的论文。在这项研究中，研究团队将益生菌疗法与CAR-T 细胞疗法相结合，创建了一个益生菌引导的CAR-T 细胞平台——ProCAR，在这个平台上，T细胞被设计成感知和响应由实体肿瘤定植的益生菌递送的合成CAR抗原靶标，使CAR-T细胞能够原位发现、识别并摧毁肿瘤细胞。体内临床前试验结果表明，这种 ProCAR 细胞治疗平台可以扩大 CAR-T 细胞治疗的范围，包括之前难以靶向的实体瘤。

（1）10月5日，日本Kyowa Kirin（协和麒麟）宣布收购Orchard Therapeutics，交易对价为 3.874 亿美元现金及 0.902 亿美元或有权利(CVR)，总价值约为 4.776 亿美元（折合人民币约35亿元）。交易已获得两家公司董事会的一致批准，预计将于 2024 年第一季度完成。收购完成后 Orchard 将成为协和麒麟的全资子公司。本次交易的核心是 Orchard 的转基因自体造血干细胞 (HSC) 疗法 Libmeldy（atidarsagene autotemcel, OTL-200），用于治疗早发性异染性脑白质营养不良（MLD）。Libmeldy目前正接受美国FDA审评，PDUFA日期为2024年3月18日。

（2）近期，专注于多肽口服药物开发的Entera Bio与多元化医疗保健公司OPKO Health子公司OPKO Biologics联合宣布已签订研究合作协议。根据协议条款，OPKO 将提供其专有的长效 GLP-2 肽和某些泌酸调节素 (OXM) 类似物，结合Entera 专有的多肽口服给药技术平台开发口服片剂配方。EnteraEntera是一家临床阶段的生物医药公司，专注于开发和推广大分子药物的口服递送技术。

（3）10月9日，CBM宣布将与Virion合作开展其检查点修饰剂临床开发项目，包括用于慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染患者的首次人体VRON免疫疗法。CBM是一家致力于解决与细胞和基因疗法商业化相关的合同开发和制造组织（CDMO）；Virion则是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发 CD0200+ T 细胞的技术。

（4）10月12日，Immetas Therapeutics和GC Biopharma联合宣布已进入研究合作，双方正在将Immetas调节先天免疫的专有平台与GC Biopharma的mRNA、与LNP递送平台相结合，开发用于广泛治疗炎症介导疾病的新型mRNA疗法。根据合作协议，Immetas将负责选择靶点，筛选和测试药物分子，确定疾病适应症以及制定转化医学和临床开发策略。GC Biopharma将负责设计和制造mRNA用于药物分子的表达，筛选具备特异组织亲和力的LNP和递送配方，以及测试分析组合候选产品。双方将共同开展后续开发活动，附加条款未披露。

（5）近日，Circio和Neoregen联合宣布，两家企业开始了一项关于基于Circio专利circVec技术的新型环状RNA（circRNA）疗法的研究合作。双方将测试Neoregen的NICT（Neoregen细胞内递送技术）与商用递送技术相比，在增强circVec载体的细胞摄取和核转移方面的能力。其中，Circio是基于其专有circVec技术的circRNA载体递送领域的领导者，该技术是一种基于DNA的载体平台,可实现circRNA高产量细胞内表达以用于治疗用途。Neoregen的NICT平台技术是一种适用于递送核酸药物的新型基于肽的化学物质。这项技术可以针对以前用传统方法无法触及的靶点开发药物，还能显著提高现有疗法的疗效和安全性。以前开发的许多细胞穿透肽都无法实现药物输送的关键步骤--内质体逸出，而Neoregen的技术在动物实验中的效果优于竞争对手。

（6）日前，生命科学领导者赛默飞世尔宣布即将收购全球蛋白组学巨头Olink，交易价值31亿美元。Olink是目前新一代蛋白质组学领域的标杆企业。随着科学家对生命科学的研究加深，越来越多的证据表明，基因组学信息并不能完整阐释复杂疾病。蛋白质处于中心法则下游，且是生命活动的最终执行者，其在生命及疾病发生发展过程中的意义不言而喻，由此产生了系统研究遗传信息所代表的生物学功能的蛋白质组学。

（1）10月3日，诺和诺德（Novo Nordisk）宣布，美国FDA批准其RNAi疗法Rivfloza（nedosiran）注射液（80 mg、128 mg或160 mg），用于降低9岁及以上儿童和成人1型原发性高草酸尿症（PH1）患者的尿草酸水平，这些患者的肾功能相对良好。根据新闻稿，Rivfloza是诺和诺德所开发的首款获批RNAi疗法。Rivfloza是一种每月一次、皮下注射的RNAi疗法。可通过与表达肝乳酸脱氢酶（LDH）的mRNA结合，抑制该蛋白表达，这是导致草酸盐过度生成的关键代谢酶。Rivfloza原初由Dicerna Pharmaceuticals开发，诺和诺德于2021年收购该公司并获得该疗法权益。

（2）10月11日，临床阶段细胞治疗公司Kyverna Therapeutics宣布美国FDA批准了KYV-101的又一适应症IND申请，用于治疗弥漫皮肤型系统性硬化症(硬皮病)。此前FDA已经批准了KYV-101用于治疗自身免疫疾病狼疮性肾炎。KYV-101是一种新型的全人源CD19 CAR-T 细胞疗法，其特性尤其适用于治疗B细胞驱动的自身免疫性疾病，如狼疮性肾炎、系统性硬化症和炎性肌病。在临床前研究证明，该疗法可在疾病模型的血液循环和组织中诱导深度和完全的B细胞耗竭，产生显著疗效。KYV-101是Kyverna的首个研究性新药申请，具有里程碑意义。

（3）美国当地时间 10 月 17 日，Nkarta公司宣布已经获得 FDA 批准针对 CAR-NK 细胞疗法（NKX019）开展狼疮性肾炎的临床试验。消息一出，Nkarta（NASDAQ：NKTX）股价飙升，从开盘时的每股 1.48 美元上涨至当天收盘时的 3.14 美元，涨幅达 112%。现阶段，Nkarta正在将其 CAR-NK 细胞疗法的适应症从癌症拓展到狼疮，并积极研究其他自身免疫性疾病。

（4）10月18日，Intellia Therapeutics宣布FDA已允许公司对其基于CRISPR的转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性心肌病疗法NTLA-2001开展Ⅲ期临床试验。NTLA-2001为该公司的首发管线，也是全球首款体内CRISPR基因编辑疗法。该疗法由CRISPR基因编辑技术奠基人、诺奖得主詹妮弗·杜德娜（JenniferDoudna）创立的IntelliaTherapeutics和再生元公司合作开发。用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）。通过脂质纳米颗粒（LNP）载体，将携带靶向致病基因TTR基因的sgRNA和优化的spCas9蛋白的mRNA序列，递送至肝脏。

（5）近日，专注于开发和商业化创新的自体、异体和CAR-NK自然杀伤（NK）细胞治疗的临床阶段生物技术公司 NKGen Biotech，宣布美国FDA已批准其用于治疗阿尔茨海默病(AD)的SNK01 NK细胞疗法IND申请。SNK01是一种自体NK细胞疗法，通过收获患者少量的NK免疫细胞，在体外扩增后将活化的NK细胞回输回患者体内以对抗癌症。此次的临床试验入组30例阿尔茨海默病患者将在今年年底前开始接受治疗，第一个中期数据预计将在2024年第三季度公布。NKGen的第二款药物SNK02也于2022年10月获得美国FDA批准，开始对难治性实体瘤进行临床试验。SNK02是首个冷冻保存的异体NK细胞疗法，与其他细胞疗法不同的是，SNK02在给药前不需要清淋处理。

（1）10月6日，西湖大学生命科学学院李小波团队在Science发表题为“A chlorophyll c synthase widely co-opted by phytoplankton”的文章，首次揭示了叶绿素c合成酶编码基因及该酶作用机制，挖掘了叶绿素c的生理功能，讨论了该基因的演化形成与转移。下一步，李小波团队将致力于解析硅藻含叶绿素c的捕光色素-蛋白复合体生物合成所需的全部基因，并将试图在其他光合生物中重构该复合体，以拓宽该底盘生物的捕光光谱。此外，在光合生物中，海洋藻类的分子遗传学研究远滞后于陆地植物，然而它们却具有多种独特的生物过程，如无机细胞壁纳米斑图的形成。因此，李小波团队一直为寻找海洋藻类宏观和微观现象的分子生物学解释而努力。

（2）近日，江南大学生物工程学院吴俊俊教授课题组联合周景文教授、陈坚院士团队在国际权威期刊《Advanced Materials》上发表题为“A general and convenient peptide self-assembling mechanism for developing supramolecular versatile nanomaterials based on the biosynthetic hybrid amyloid-resilin protein”的学术论文。该研究通过将合成生物学与计算生物信息学、超分子化学、纳米技术进行多学科交叉融合，首次创造出的超强细胞修复蛋白——超分子弹性蛋白，效果优于目前所有商业化重组蛋白，这是目前唯一的一款同时具有大分子透明质酸、胶原蛋白、弹性蛋白、贻贝蛋白等诸多明星分子特性的新型功能蛋白。该蛋白同时具有活性位点外露的超分子结构（有利于蛋白活性的发挥）、强大保水特性、低分子量易吸收、具备强效水下黏附特性（黏附效果优于贻贝蛋白，有利于蛋白持续发挥作用）、促进细胞粘附、增殖和分化、促进细胞损伤修复(修复效果优于目前的三型胶原蛋白和层粘黏蛋白）等优良特性，因而具有超强的细胞修复能力。

（3）近日兰州大学功能有机分子化学国家重点实验室杨彦龙课题组、高坤课题组与德国耶拿大学Dirk Hoffmeister课题组合作，对高等真菌野生革耳（Panus rudis）中环氧环己烯酮类化合物panepoxydone的生物合成进行了深入研究。研究首先利用全基因组测序、转录组测序和代谢产物谱监测技术确定了野生革耳中负责panepoxydone生物合成的基因簇pan，随后利用酿酒酵母异源表达及体外酶催化实验对其中关键酶的功能进行了验证，结果发现与细菌和子囊菌门真菌利用双氧化酶和cupin蛋白构建环氧环己烯酮结构单元不同，在panepoxydone的生物合成中野生革耳利用细胞色素P450氧化酶（PanH）催化合成关键的环氧环己烯酮结构单元，进一步的进化分析表明这三类物种中合成该类化合物的基因是独立进化出来的属于趋同进化。

（4）近日，中国科学院天津工业生物技术研究所吴信研究员带领的营养资源合成生物学研究团队在低值一碳原料生物合成菌体蛋白中取得新进展。研究人员以野生型X-33毕赤酵母菌株为出发菌株，利用适应性实验室进化获得了一株甲醇利用率高、耐高温的巴斯德毕赤酵母菌株HTX-33。转录组学和表型分析显示进化菌株HTX-33的同化途径和异化途径的通量均减少，酵母细胞达到新的代谢平衡，实现代谢途径中碳损的减少。进一步研究发现，有效的细胞壁重塑是保护巴斯德毕赤酵母细胞在进化过程中免受高温胁迫的必要条件。相关研究成果发表于Microbial Cell Factories期刊。

（5）近日，以色列雷霍沃特魏茨曼研究所的Asaph Aharoni课题组发现与大麻无关的菊科物种Helichrysum umbraculigerum(蜡菊)，也可以产生大麻素。作者通过全基因组测序分析，化合物分离鉴定，关键酶的功能解析和路径重构等工作，解析了蜡菊来源大麻素的生物合成路径，相关研究成果发表在Nature Plants上。作者鉴定了Helichrysumumbraculigerum（蜡菊）的腺毛中也可以产生大麻类大麻素；通过全基因组测序分析，化合物分离鉴定，关键酶的功能解析和路径重构等工作解析了蜡菊来源大麻素的生物合成路径；发现具有糖基化和酰基化修饰的新型大麻素。这些修饰可改变大麻素的水溶性和酸碱性，可能更有利于药物的给递；不同物种（大麻和蜡菊）中产生六种相同的大麻素，提供了大麻素平行进化的案例。蜡菊中大麻素生物合成酶的阐明也为大麻素的工业化生产提供了新路线。

（6）华东师范大学生命科学学院、上海市调控生物学重点实验室、医学合成生物学研究中心叶海峰研究团队通过重编程蛋白质分泌途径，开发了一个精准可控的蛋白质快速释放技术平台PASS系统，实现了蛋白药物分钟级别的可控释放。这一创新成果“A programmable protease-based protein secretion platform for therapeutic applications”于2023年10月23日发表在国际期刊《Nature Chemical Biology》。该项研究是针对人工定制细胞表达释放缓慢开展的，现有的人工定制细胞虽然在疾病治疗领域取得了一定的进展，然而它们对外界指令的响应、分析及处理速度仍然处于“1.0版本”的缓慢响应阶段。主要原因为这类定制细胞大部分都基于对治疗蛋白药物转录或翻译水平的调控，当细胞感受到外界指令后，需要数小时甚至数天才能表达释放出足量的蛋白药物，无法满足对有即时用药需求的疾病治疗，如哮喘、心绞痛、疼痛等。

（7）近日，中国科学院深圳先进技术研究院生物医学与健康工程研究所杨慧研究员团队，与深圳市儿童医院麻晓鹏、谢中建团队合作，在Biosensors and Bioelectronics上发表了题为CRISPR/Cas12a-Assisted isothermal amplification for rapid and specific diagnosis of respiratory virus on an microfluidic platform的文章。该研究开发了一种基于CRISPR/Cas12a和等温扩增技术（LOC-CRISPR）简单、全封闭、高度集成的微流控系统，可以特异性识别多种常见呼吸道病毒及其变种。该系统中的另一项关键技术是CRISPR/Cas12a技术，它是一种基于RNA导向的基因编辑技术，能够通过特异性识别和切割DNA序列，具有高度特异性和高效率的特点。